中国首个血友病B基因治疗药物信玖凝®获批，一针注射实现终身治疗

血友病是一种遗传病。患者由于特定基因发生突变，其体内缺乏足够的凝血蛋白，也就是凝血因子。这会致使凝血耗时较长，出血的量也比较大。重度血友病患者甚至会自然而然地出现关节出血等症状，并且他们需要终身输入“外援”，即凝血因子。

4 月 10 日，中国首个针对中重度血友病 B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）的基因治疗药物获得正式批准。这种药物可通过一针注射，将能产生正常凝血因子 IX 的优化后的基因给予患者，使患者能够实现“自体供给”，从而不再需要频繁地注射“外源”凝血因子。

该药物是由上海信念医药的全资子公司上海信致医药科技有限公司进行研发和生产的。其药物名称为信玖凝®，通用名为波哌达可基注射液。

4 月 10 日举行的线上发布会中，信念医药的联合创始人肖啸，他既是董事长又是首席科学家，他介绍道，这种基因治疗药物运用了工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，把经过优化的人凝血因子Ⅸ基因传送到了患者的肝脏细胞内。

全球此前已有 8 款 rAAV 基因治疗药物获得批准。这些药物用于脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良等罕见病以及眼科疾病的临床治疗。信玖凝®是中国的首款 rAAV 基因治疗药物。

专家介绍，从发病率角度来看，中国的血友病 b 型患者数量约为 21000 名。而在这些患者中，仅有约四五千名正在接受治疗。

肖啸称，在临床研究里，有些患者 5 年前注射了一针信玖凝®，未曾出现过异常出血的情况，并且也没有再次输注过外源凝血因子。还有些患者在接受膝关节置换手术时，也没有补充注射凝血因子Ⅸ，他们“和正常的人没什么两样”。

肖啸介绍，信念医药公司除了有针对血友病 B 的基因治疗药物外，还有针对血友病 A 的基因治疗药物正在研发当中，并且会进入三期临床试验。同时，该公司也在针对杜氏肌营养不良、黏多糖病等其他罕见病进行基因治疗药物的研发，还在针对帕金森病、退行性骨性关节炎等疾病进行相关基因治疗药物的研发。他说：“我们是亚洲极少数拥有腺相关病毒基因治疗药物商业化生产能力的企业。”武田中国参与商业化合作后，双方会一同努力，加快推动这一创新疗法快速落地。

肖啸称，在以往的数年里，该公司在药物研发方面获得了上海市科委的多项政策支持，同时在临床试验阶段也得到了上海市科委的多项政策支持。

上海市通过这些行动方案，系统地推动了细胞与基因治疗产业的高质量发展。

澎湃新闻记者 吴跃伟

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